Η κυστική ίνωση επηρεάζει περίπου 105.000 ανθρώπους σε 94 χώρες. Μια πειραματική θεραπεία που δοκιμάστηκε σε ασθενείς ηλικίας άνω των 12 ετών, πέτυχε όλους τους βασικούς στόχους της.
Η άπαξ ημερησίως τριπλή συνδυαστική θεραπεία, που ονομάζεται vanza triple, ανταποκρίθηκε στους πρωταρχικούς στόχους των δύο δοκιμών διάρκειας 52 εβδομάδων της μελέτης και δεν ήταν κατώτερη για την πνευμονική λειτουργία από το Trikafta, το φάρμακο με τις μεγαλύτερες πωλήσεις της εταιρείας για την πάθηση, με συγκρίσιμο προφίλ ασφάλειας.
Μια τρίτη δοκιμή διάρκειας 24 εβδομάδων, που δοκίμασε το φάρμακο σε παιδιά ηλικίας 6 έως 11 ετών, έδειξε ότι έχει τη δυνατότητα να διατηρεί υπό έλεγχο την πάθηση, αντιμετωπίζοντάς τη νωρίς στη ζωή.
Η Vertex σχεδιάζει να υποβάλει αίτηση έγκρισης στις ρυθμιστικές αρχές για ασθενείς από έξι ετών και άνω έως τα μέσα του 2024.
Η κυστική ίνωση -μια κληρονομική διαταραχή που προκαλεί σοβαρές βλάβες στους πνεύμονες, το πεπτικό σύστημα και άλλα όργανα- επηρεάζει περίπου 105.000 ανθρώπους σε 94 χώρες, σύμφωνα με στοιχεία του αμερικανικού ιδρύματος κυστικής ίνωσης.
